7일 미국 식품의약국(FDA)은 로슈(Roche Holding AG)와 PTC가 공동 개발한 에브리시디(Evrysdi)를 성인 및 2개월 이상 어린이의 척수성 근위축(SMA, spinal muscular atrophy) 경구 치료제로서 승인결정을 내렸다고 발표했다."이 기사는 메디컬투데이와 아임닥터가 엄선한 의료인 및 의대생 자문기자단이 검토 및 작성하였습니다. 건강한 선택을 돕기 위해 신뢰할 수 있는 의학 정보만을 전해드립니다."
척수성 근위축증은 영아 사망의 원인이 되는 대표적인 유전적 질환으로 몸에서 근골격계와 신경계의 발달에 필수적인 단백질을 생산하지 못해 발생하는 병이다.
현재 FDA의 승인을 받은 척수성 근위축증 치료제는 바이오젠(Biogen)의 스핀라자(Spinraza)와 노바티스(Novartis)의 졸겐스마(Zolgensma)가 있고, 이 약물들은 천문학적인 가격이 매겨지고 있다.
스핀라자의 경우 처방 첫 해에 환자 1명당 75만 달러 이듬해 부터는 37만 5천달러의 비용이 필요하며, 1회의 투약만으로 치료효과를 기대할 수 있는 졸겐스마의 경우 1인당 210만 달러를 지불해야한다.
에브리디실은 환자의 체중이 약 20kg 정도 될 나이인 평균 6세까지 꾸준히 복용해야 하는 약물이다. 로슈의 산하 바이오기업의 제네테크(Genetech)의 대변인은 이번 발표에서 “2세 미만 환아들의 경우 에브리디실의 처방 가격은 1년 당 10만 달러 미만일 것”이라고 언급했으며 “환아가 성장할수록 최대 1년간 34만 달러를 지불하는 수준이 될 것”이라고 설명했다.
7일 FDA의 승인을 받은 에브리시디는 구매 할 경우 2주 내에 익스프레스 스크립스(Express Scripts)의 전문약국부(specialty pharmacy)를 통해 환자의 가정으로 직접 배송된다.
메디컬투데이 박세용 (seyong720@mdtoday.co.kr)
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