알츠하이머병 항아밀로이드 약물, 임상적 효과 미미...오히려 뇌출혈·뇌부종 위험 증가

알츠하이머병 항아밀로이드 약물, 임상적 효과 미미...오히려 뇌출혈·뇌부종 위험 증가: 조민규 의학전문기자 / 기사승인 : 2026-04-18 14:38:52

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▲ 알츠하이머병 치료의 돌파구로 기대를 모아온 항아밀로이드 약물이 실제 환자에게는 임상적으로 의미 있는 개선 효과를 거의 주지 못하는 반면, 뇌출혈과 뇌부종 위험은 높일 가능성이 있다는 대규모 문헌고찰 결과가 나왔다. (사진= DB)

[mdtoday = 조민규 의학전문기자] 알츠하이머병 치료의 돌파구로 기대를 모아온 항아밀로이드 약물이 실제 환자에게는 임상적으로 의미 있는 개선 효과를 거의 주지 못하는 반면, 뇌출혈과 뇌부종 위험은 높일 가능성이 있다는 대규모 문헌고찰 결과가 나왔다.

이번 연구는 '코크란 체계적 문헌고찰 데이터베이스(Cochrane Database of Systematic Reviews)'에 게재됐다.

알츠하이머병 환자의 뇌에서는 증상이 나타나기 전부터 아밀로이드 베타 단백질이 높은 수준으로 축적되는 것으로 알려져 있다.

이에 따라 제약업계와 연구계에서는 이 단백질을 뇌에서 제거하면 질병 진행을 막거나 늦출 수 있다는 가설 아래 관련 치료제를 개발해 왔다. 특히 질환이 상당히 진행된 뒤보다는 경도 인지장애나 초기 치매 단계에서 투여할 경우 효과가 더 클 것이라는 기대가 컸다.

이번 문헌고찰은 경도 인지장애 또는 알츠하이머병에 의한 경증 치매 환자를 대상으로 한 임상시험 17건, 총 2만342명의 데이터를 분석했다.

연구진은 항아밀로이드 약물이 인지기능 저하 속도와 치매 중증도에 미치는 영향을 종합적으로 검토한 결과, 절대적인 효과 크기가 없거나 매우 미미해 임상적으로 의미 있는 최소 변화 기준에 한참 못 미친다고 결론 내렸다.

즉, 통계적으로 일부 차이가 관찰될 수는 있어도 환자 입장에서 체감할 만한 수준의 호전으로 이어지지 않았다는 뜻이다.

연구진은 항아밀로이드 약물이 실제로 뇌 속 아밀로이드 단백질을 제거하는 데는 성공했지만, 이런 생물학적 변화가 곧바로 환자의 증상 개선으로 연결되지는 않았다고 설명했다.

볼로냐 신경과학연구소 소속 프란체스코 노니노 박사는 안타깝게도 현재 근거는 이 약물들이 환자에게 의미 있는 차이를 만들지 못한다는 점을 시사한다며, 통계적 유의성과 임상적 유의성은 구분해서 해석해야 한다고 강조했다.

문제는 효과가 미미한 데 그치지 않고 안전성 우려도 확인됐다는 점이다. 연구진은 항아밀로이드 약물이 뇌부종과 뇌출혈 위험을 높일 가능성이 크다고 판단했다. 이러한 이상 소견은 주로 뇌 영상검사에서 관찰됐고, 많은 환자에서 뚜렷한 증상이 동반되지는 않았지만, 장기적으로 어떤 영향을 남길지는 아직 분명하지 않다.

연구진은 임상시험마다 증상 보고 방식이 일관되지 않아 부작용의 실제 의미를 정확히 판단하는 데 한계가 있었다고 덧붙였다.

연구진은 현재까지 축적된 근거를 고려할 때 아밀로이드 베타 제거 자체를 목표로 하는 향후 임상시험이 환자에게 분명한 이득을 줄 가능성은 크지 않다고 평가했다. 이에 따라 앞으로의 알츠하이머병 치료 연구는 다른 병태생리 기전에 더 집중해야 한다고 제언했다.

라드바우드대학 메디컬센터의 에도 리하르트 교수는 승인된 기존 약물이 일부 환자에게 제한적인 도움을 줄 수는 있지만, 여전히 더 효과적인 치료제가 절실하다며 항아밀로이드 약물은 그 해답이 아니며 추가적인 위험까지 동반하는 만큼, 이제는 다른 경로를 진지하게 탐색해야 할 시점이라고 말했다.