주요 질환군 중 혈액질환 치료물질은 임상 1상부터 승인까지 23.9%의 가장 높은 성공률을 보이며 가장 낮은 임상 성공률 수치를 보인 비뇨질환(3.6%)보다 7배 가량 차이나는 것으로 나타났다.
또 면역항암제 치료물질 임상성공률 12.4%, 반면 종양 전체 임상성공률은 5.3%에 불과했다.
이는 18일 한국바이오협회가 발간한 '2011-2020 2011-2020년 임상 개발 성공률과 기여 요인' 보고서 분석이다.
보고서는 Biomedtracker 데이터베이스의 1만2728개의 이행을 기반으로 분석하여 지난 10년간의 광범위한 데이터 안의 신규성, 분자 양상, 질병 징후의 기준에서 약물 허가의 성공률을 분석했다.
임상 1상은 일반적으로 안전성 테스트를 위한 단계로 임상 1상 이행 성공률은 52%로 파악됐다. 피험자의 유효성 결과에 의존하지 않기 때문에 4단계의 임상 개발 단계 중 임상 1상이 성공률이 더 높게 나타나는 것으로 분석됐다.
임상 2상 이행 성공률은 28.9%로, 임상 개발 단계 중 가장 낮은 수치를 보였다. 이 단계에서는 업계가 고가의 대규모 임상 3상 이행 단계를 추진할 것인지, 개발을 종료할 것인지 결정해야 하는 중요 개발 단계이므로 의약품 상업화(제품화)를 포함한 여러가지 이유가 포함되어 있다.
Biomedtracker에서 사용하는 프로그램에 따라 2011-2020년 기간 동안 21개의 주요 질병과 623개의 질병 징후를 질환군으로 분류하고, 위해수준에 따라 주요 14개 질환군을 분석했다.
그 결과 주요 질환군별 임상 1상 이행 성공률은 40.9~71.6%로, 평균 52.0%로 나타났다.
임상 3상 이행 성공률은 종양이 가장 낮은 47.5%의 수치를 보였으며, 나머지 13개의 주요 질환군은 평균 50% 이상 나타났다. 종양 외 5개의 다른 질환군은 평균 임상 3상 이행 성공률이 57.8%로 파악됐다.
임상 3상 이행 성공률의 평균 이하 질병군은 피험자의 질병 징후가 관찰됐다.
NDA/BLA(허가심사신청)에서 허가승인 성공률은 심혈관 질환 82.5%~ 알레르기성질환 100% 성공률을 보이며 4단계 임상 개발단계에서 가장 좁은 범위의 분포했다. 이는 허가심사 신청은 무제한으로 허용되기 때문에, 주요 질환군에서 90% 이상 전반적인 성공률이 분석되고 있다.
임상 1상에서 품목허가 승인까지의 성공률(LOA)은 평균 7.9%였다.
모든 주요 질환군 중 임상 1상-LOA가 가장 낮은 질환군은 비뇨기과로 3.6%의 수치를 보였다.
혈액질환은 23.9%로 가장 높은 성공률을 보였고, 그 다음이 대사질환으로 확인됐다. 감염질환, 안과, 자가면역, 알레르기 질환의 순으로 평균 7.9% 이상의 수치를 보였다.
2011-2020년 기간 동안 6151건의 성공적인 단계 이행을 걸쳐 신약 개발이 임상 1상-LOA까지 성공적으로 진입하는데 평균 10.5년 걸렸다. 이 기간은 기업 및 투자자의 위험요소로 작용하며, 임상 개발의 어려움을 보여주고 있다.
임상 1상 2.3년, 임상 2상 3.6년, 임상 3상 3.3년으로 집계됐다.
평균 LOA 기간보다 높은 질환군은 짧은 발병 시간과 연관성을 지니고 있었다.
상위 7개의 높은 LOA의 수치를 보인 질환군 중 5개는 10년 미만의 지속 기간을 가진 4개 질환(안과질환, 감염(전염)질환, 대사질환, 알레르기 질환)을 포함하여 평균 10.5년의 개발 기간보다 적었다.
평균 LOA 미만의 나머지 질환군은 평균 개발기간보다 조금 차이나거나, 비뇨기질환, 심혈관 질환 및 신경질환의 경우에는 평균 개발기간을 초과했다.
보고서는 "종양의 경우 의약품 시장에서 가장 큰 부문을 차지하나, 임상 1상-품목허가 승인까지의 성공률(LOA)에서는 가장 낮은 5.3%의 수치를 보였다. 종양은 LOA 수치를 증가시키는 주요 질병 중 하나로, 2016년 보고서와 분석해 비교하면 이전의 5.1%에 비해서 소폭 증가했다"고 말했다.
면역항암제 외에도 LOA 수치 향상 요인으로는 임상시험에 도움을 줄 수 있는 바이오마커 기반 환자모집단의 증가 및 새로운 약물(CAR-T, ADC 등) 모달리티의 성공 때문으로 보여진다고 보고서는 설명했다.
특정 질병에서의 임상 소요시간과 파이프라인의 단계별 성공률과는 상관관계가 작용하고 있다. 예를 들면, 비뇨기질환, 심혈관질환의 경우 가장 긴 임상프로그램 기간(12.2년, 11.5년)의 수치를 보였는데, 임상 1상에서 품목허가 승인까지의 성공률은 3.6%, 4.8%로 낮은 수치를 기록했다.
이러한 경우는 환자모집기간이 길고 복잡한 임상평가변수를 요하는 질환 같은 경우 적용될 수 있다.
예를 들어, 알츠하이머 임상 2상 시험 기간이 코로나19 항체 임상 2상 시험 기간보다 짧지 않은 것도 이 같은 이유다.
항암제 개발기간의 경우 임상기간은 10.3년으로 전체 평균 10.5년과 비슷하나 다른 질환군과 다르게 임상 1상이 길고 품목허가 신청기간이 짧은 특징이 있다. 이를 해결하기 위해 종양 치료제 개발자들은 대체적으로 임상 1상 단계에서 바구니형 임상시험(Basket trial) 디자인을 채택하며 이를 통해 코호트를 확대하기 전에 하나의 임상시험에서 여러 다른 적응증을 연구하는 방법으로 진행하고 있다.
또 면역항암제 치료물질 임상성공률 12.4%, 반면 종양 전체 임상성공률은 5.3%에 불과했다.
이는 18일 한국바이오협회가 발간한 '2011-2020 2011-2020년 임상 개발 성공률과 기여 요인' 보고서 분석이다.
보고서는 Biomedtracker 데이터베이스의 1만2728개의 이행을 기반으로 분석하여 지난 10년간의 광범위한 데이터 안의 신규성, 분자 양상, 질병 징후의 기준에서 약물 허가의 성공률을 분석했다.
임상 1상은 일반적으로 안전성 테스트를 위한 단계로 임상 1상 이행 성공률은 52%로 파악됐다. 피험자의 유효성 결과에 의존하지 않기 때문에 4단계의 임상 개발 단계 중 임상 1상이 성공률이 더 높게 나타나는 것으로 분석됐다.
임상 2상 이행 성공률은 28.9%로, 임상 개발 단계 중 가장 낮은 수치를 보였다. 이 단계에서는 업계가 고가의 대규모 임상 3상 이행 단계를 추진할 것인지, 개발을 종료할 것인지 결정해야 하는 중요 개발 단계이므로 의약품 상업화(제품화)를 포함한 여러가지 이유가 포함되어 있다.
Biomedtracker에서 사용하는 프로그램에 따라 2011-2020년 기간 동안 21개의 주요 질병과 623개의 질병 징후를 질환군으로 분류하고, 위해수준에 따라 주요 14개 질환군을 분석했다.
그 결과 주요 질환군별 임상 1상 이행 성공률은 40.9~71.6%로, 평균 52.0%로 나타났다.
임상 3상 이행 성공률은 종양이 가장 낮은 47.5%의 수치를 보였으며, 나머지 13개의 주요 질환군은 평균 50% 이상 나타났다. 종양 외 5개의 다른 질환군은 평균 임상 3상 이행 성공률이 57.8%로 파악됐다.
임상 3상 이행 성공률의 평균 이하 질병군은 피험자의 질병 징후가 관찰됐다.
NDA/BLA(허가심사신청)에서 허가승인 성공률은 심혈관 질환 82.5%~ 알레르기성질환 100% 성공률을 보이며 4단계 임상 개발단계에서 가장 좁은 범위의 분포했다. 이는 허가심사 신청은 무제한으로 허용되기 때문에, 주요 질환군에서 90% 이상 전반적인 성공률이 분석되고 있다.
임상 1상에서 품목허가 승인까지의 성공률(LOA)은 평균 7.9%였다.
모든 주요 질환군 중 임상 1상-LOA가 가장 낮은 질환군은 비뇨기과로 3.6%의 수치를 보였다.
혈액질환은 23.9%로 가장 높은 성공률을 보였고, 그 다음이 대사질환으로 확인됐다. 감염질환, 안과, 자가면역, 알레르기 질환의 순으로 평균 7.9% 이상의 수치를 보였다.
2011-2020년 기간 동안 6151건의 성공적인 단계 이행을 걸쳐 신약 개발이 임상 1상-LOA까지 성공적으로 진입하는데 평균 10.5년 걸렸다. 이 기간은 기업 및 투자자의 위험요소로 작용하며, 임상 개발의 어려움을 보여주고 있다.
임상 1상 2.3년, 임상 2상 3.6년, 임상 3상 3.3년으로 집계됐다.
평균 LOA 기간보다 높은 질환군은 짧은 발병 시간과 연관성을 지니고 있었다.
상위 7개의 높은 LOA의 수치를 보인 질환군 중 5개는 10년 미만의 지속 기간을 가진 4개 질환(안과질환, 감염(전염)질환, 대사질환, 알레르기 질환)을 포함하여 평균 10.5년의 개발 기간보다 적었다.
평균 LOA 미만의 나머지 질환군은 평균 개발기간보다 조금 차이나거나, 비뇨기질환, 심혈관 질환 및 신경질환의 경우에는 평균 개발기간을 초과했다.
보고서는 "종양의 경우 의약품 시장에서 가장 큰 부문을 차지하나, 임상 1상-품목허가 승인까지의 성공률(LOA)에서는 가장 낮은 5.3%의 수치를 보였다. 종양은 LOA 수치를 증가시키는 주요 질병 중 하나로, 2016년 보고서와 분석해 비교하면 이전의 5.1%에 비해서 소폭 증가했다"고 말했다.
면역항암제 외에도 LOA 수치 향상 요인으로는 임상시험에 도움을 줄 수 있는 바이오마커 기반 환자모집단의 증가 및 새로운 약물(CAR-T, ADC 등) 모달리티의 성공 때문으로 보여진다고 보고서는 설명했다.
특정 질병에서의 임상 소요시간과 파이프라인의 단계별 성공률과는 상관관계가 작용하고 있다. 예를 들면, 비뇨기질환, 심혈관질환의 경우 가장 긴 임상프로그램 기간(12.2년, 11.5년)의 수치를 보였는데, 임상 1상에서 품목허가 승인까지의 성공률은 3.6%, 4.8%로 낮은 수치를 기록했다.
이러한 경우는 환자모집기간이 길고 복잡한 임상평가변수를 요하는 질환 같은 경우 적용될 수 있다.
예를 들어, 알츠하이머 임상 2상 시험 기간이 코로나19 항체 임상 2상 시험 기간보다 짧지 않은 것도 이 같은 이유다.
항암제 개발기간의 경우 임상기간은 10.3년으로 전체 평균 10.5년과 비슷하나 다른 질환군과 다르게 임상 1상이 길고 품목허가 신청기간이 짧은 특징이 있다. 이를 해결하기 위해 종양 치료제 개발자들은 대체적으로 임상 1상 단계에서 바구니형 임상시험(Basket trial) 디자인을 채택하며 이를 통해 코호트를 확대하기 전에 하나의 임상시험에서 여러 다른 적응증을 연구하는 방법으로 진행하고 있다.
메디컬투데이 김동주 (ed30109@mdtoday.co.kr)
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