루게릭병 유발 단백질 응집 효과만 차단하는 치료제 후보물질 개발

김민준 기자 / 기사승인 : 2021-12-23 07:48:21
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SOD1 응집 효과는 막아내고, 독성 활성산소 제거기능 억제하지 않아
▲ 박범준 교수와 우태균 책임연구원 (사진= 부산대학교 제공)

 

[메디컬투데이=김민준 기자] 루게릭병(ALS)을 일으키는 SOD1 단백질의 응집 효과만 막아내는 신약 물질이 개발됐다.


부산대학교는 자연과학대학 분자생물학과 박범준 교수(피알지에스앤텍 대표) 연구팀의 루게릭병(ALS) 치료제 후보 물질 PRG-A-시리즈(PRG-A-01) 효능에 관한 연구 성과가 세계적인 자연과학 전문지 ‘네이처(Nature)’의 학술자매지인 ‘커뮤니케이션즈 바이올로지(Communications Biology)’에 15일자로 게재됐다고 22일 밝혔다.

근위축성 측삭경화증(ALS)은 일명 ‘루게릭병’으로 불리는 손발을 포함한 중추신경계의 운동신경세포가 사멸하면서 전신마비로 이어지는 대표적인 신경퇴행성 희귀난치성 질환이다.

전 세계 루게릭병 환자는 46만명으로 추정되며, 매해 14만명의 새로운 환자가 발생하고 있지만, 아직 발병 원인이나 치료방법이 명확히 밝혀지지 않았다.

이번 논문에서 박범준 교수팀은 동물질환 모델 실험을 통해 루게릭병(ALS)에 최적화된 치료 후보물질 ‘PRG-A-시리즈(PRG-A-01)’의 효능이 병증 발생을 지연시키고, 사지근육 회복 등의 운동능력 보존은 물론 수명연장에 유의미한 효과가 있다는 연구 결과를 발표했다.

연구팀이 얻어낸 ‘PRG-A-시리즈(PRG-A-01)’는 특정 단백질의 발현을 유도·억제하는 물질이 아닌, 단백질 분해 결합 억제제(protein-protein binding inhibitor)로서 루게릭병(ALS)을 일으키는 SOD1 단백질에 직접 작용한다.

SOD1의 응집을 효과적으로 막아내는 특징을 가지면서도 SOD1의 주요 기능인 세포 내 독성 활성산소의 제거 기능은 억제하지 않는 응집 특이적 신약 물질이다.

현재까지 승인을 받았거나 개발 중인 루게릭병(ALS) 치료제들은 글루타민산염(glutamate)의 축적을 억제하거나 활성산소(free radical)를 제거하는 등의 아주 제한적인 진행 억제를 보이는 데 그치고 있어 주요 경쟁기술 대비 독보적인 기술경쟁력을 확보할 것으로 연구팀은 기대하고 있다.

박범준 교수는 “이번 연구 성과가 다른 잠재적인 루게릭병(ALS) 치료 약물군보다 더 직접적이고 효과적인 치료 전략이 될 수 있어 치료제 개발에 탄력을 얻을 것”이라고 전망했다.

이어 “앞으로 루게릭병(ALS) 치료제 최적화를 위한 후속 연구에 매진할 계획이며, 몸이 불편한 환자들을 위해 복용 편의성, 복약 순응도를 높일 수 있도록 주사제가 아닌 경구 투여제로 개발 중”이라고 밝혔다.

 

메디컬투데이 김민준 기자(kmj6339@mdtoday.co.kr)

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