바이오젠, '루게릭병' 치료제 후기 임상 실패...희망은 있다

박세용 기자 / 기사승인 : 2021-10-19 07:14:15
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▲ 토퍼센은 매달 척수강 내로 직접 주사되는 약물로 근위축성 축삭경화증 환자들에게서 축적되는 것으로 알려진 SOD1 단백질의 생성을 억제하는 작용을 가지고 있다. (사진=DB)

 

[메디컬투데이=박세용 기자] 미국의 제약사 바이오젠(Biogen)은 자사가 개발중인 근위축성 축삭경화증(amyotrophic lateral sclerosis) 치료제 토퍼센(tofersen)에 대한 후기 임상시험 결과 1차적으로 설정한 주요 평가변수를 달성하지는 못했다고 17일(현지시간) 발표했다.

루게릭병으로 더 잘 알려진 근위축성 축삭경화증은 운동 신경세포만 선택적으로 파괴되어 서서히 진행되는 근력저하 및 위축으로 인해 결국 호흡근의 마비가 나타나면서 사망에 이르게되는 희귀 신경질환이다.

토퍼센은 매달 척수강 내로 직접 주사되는 약물로 근위축성 축삭경화증 환자들에게서 축적되는 것으로 알려진 SOD1 단백질의 생성을 억제하는 작용을 가지고 있다.

108명의 환자들을 대상으로 28주간 진행된 후기 임상시험 결과 임상 증상이 빠르게 진행되는 환자들의 경우 토퍼센을 사용한 그룹과 사용하지 않은 그룹의 기능 평가 점수가 평균 1.2점 차이나는 것으로 나타났으나, 통계적으로 유의미한 수준은 아니었다. 바이오젠은 기능 점수가 최소 2점 이상 상승해야 임상적으로 의미가 있다고 판단하고 있다.

다만 연구에서 설정한 호흡근의 기능에 대한 2차 평가변수의 경우 토퍼센을 사용한 환자들에서 긍정적인 효과가 나타나는 것을 확인했다. 또한 토퍼센을 사용한 환자들의 경우 SOD1 단백질의 축적이 더 적게 발생했을 뿐 아니라 신경세포 퇴행의 표지자인 혈장 신경미세섬유 경연쇄(neurofilament light chain) 또한 더 낮은 경향을 보였다.

바이오젠은 “비록 후기 임상시험에서 토퍼센이 주요 1차 평가변수들을 달성하지는 못했으나, 희망적인 결과들을 얻었다”고 강조하며 “루게릭병 환자들 중 SOD1 유전자와 관련돼 발병하는 사람들을 대상으로 추가적인 임상시험이 필요해 보인다”고 설명했다.

 

메디컬투데이 박세용 기자(seyong720@mdtoday.co.kr)

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