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산업 노바티스 척수성 근위축증 유전자 요법 임상시험중 또 사망
메디컬투데이 김준수 기자
입력일 : 2019-04-20 09:52:00
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[메디컬투데이 김준수 기자]

이번 주 척추성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy)에 대해 개발중인 유전자 요법에 대한 긍정적 잠정적 임상시험 결과를 발표했던 노바티스사가 20일 두 번째 임상시험 사망건이 이 같은 치료와 연관이 있을 수 있는지를 조사중에 있다라고 밝혔다.


노바티스사는 FDA에 Zolgensm 이라는 유전자 요법에 대한 승인을 신청한 바 승인 결정은 몇 주내 내려질 전망이다.

노바티스사의 FDA 승인 신청 결정은 Zolgensm 으로 치료를 받은 15명 아이들을 대상으로 진행된 한 임상시험 결과를 바탕으로 이루어졌지만 노바티스사는 임상시험 프로그램을 확대 진행 가장 중증 형인 1형 척추성 근위축증을 앓는 22명 아이들을 대상으로 한 잠정적 결과를 지난 화요일 올랜도에서 열린 근위축증학회에 발표한 바 있다.

당시 발표 결과에 의하면 Zolgensma 치료가 일어나는 능력 같은 운동능을 개선시키는 것으로 나타났다.

하지만 한 명의 환자가 호흡부전으로 사망한 바 당시 조사팀과 독립적인 모니터링단에 의한 조사결과는 이 같은 유전자 요법과 연관이 없는 것으로 결론 내려졌다.

한편 노바티스사는 이 같은 사망 건 외 1형 척수성 근위축증을 앓는 6개월된 환자가 유럽 임상시험중 Zolgensma 치료 후 최근 사망했다라고 밝혔다.


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예비 조사 결과 이번 사망 건은 증상을 수반한 1형 척수성 근위축증에서 신경학적 후유증에 의해 수반되는 중증 호흡기 감염 상황하에서 발생했으며 조사자에 의해 치료와 연관이 있을 수 있는 것으로 나타났다라고 노바티스 측은 밝혔다.

노바티스측은 현재 부검이 행해졌고 부검결과가 곧 나올 것이라고 밝혔다.

노바티스측은 이 같은 치료를 하지 않을 경우 1형 척수성 근위축증을 앓는 아이들 중 50%가 생후 10.5개월이 될 시 까지 생존하지 못하거나 영구적 호흡 지지 치료를 받아야 할 것으로 추정했다.  
메디컬투데이 김준수 기자(junsoo@mdtoday.co.kr)
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