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산업 '유니큐어' 혈우병 유전자 치료요법 중기 임상 시험 성공
메디컬투데이 지용준 기자
입력일 : 2019-02-10 20:02:09
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[메디컬투데이 지용준 기자]

인간유전자치료제 선도기업 유니큐어(UniQure NV)사의 B형 혈우병 치료제가 12주 치료 후 혈액 응고를 돕는 단백질을 늘리는 것으로 소규모 대상 임상시험 결과 나타났다.


factor IX (FIX) 이라는 혈액응고인자 결핍으로 생기는 B형 혈우병에 대한 일반적인 치료는 혈액응고 단백질을 주사로 투여 받는 대체요법을 받는 것이다.

10일 유니큐어사는 FIX 을 늘려 출혈을 줄이고자 만든 개발중인 유전자 치료제에 대한 중기 단계 임상시험 결과 세 명의 환자 모두 AMT-061 이라는 이 같은 치료제 한 번 투여 후 FIX 가 모두 지속적으로 증가하고 출혈이 생기지 않았거나 임상시험중 대체요법을 필요로 하지 않았다라고 밝혔다.

실제로 투여 12주 후 FIX 활성은 정상치의 38% 까지 증가 출혈 위험이 낮거나 없다고 일반적으로 생각되는 정도의 역치를 넘어선 것으로 나타났다.

유니큐어사는 이 같은 임상시험 결과를 바탕으로 미 FDA가 빠른 승인을 해 줄 것으로 기대한다라고 밝혔다.

한편 스파크테라퓨틱스사(Spark Therapeutics) 와 화이자사 역시 B형 혈우병에 대한 유전자 치료제를 개발중에 있다.


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메디컬투데이 지용준 기자(yjun89@mdtoday.co.kr)
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