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건강 '유전자 편집' 몸에 해로운 콜레스테롤 낮춘다
메디컬투데이 신현정 기자
입력일 : 2018-07-11 07:25:08
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[메디컬투데이 신현정 기자]

콜레스테롤이 매우 높아 심장질환 발병 위험이 높은 사람들에서 유전자 편집이 콜레스테롤을 낮추는데 도움이 될 수 있는 것으로 나타났다.


11일 펜실베니아대학 연구팀이 'Nature Biotechnology'지에 밝힌 새로운 연구결과 유전자 편집이 콜레스테롤을 낮추는 치료법이 될 수 있을 것으로 기대되고 있다.

고콜레스테롤혈증을 앓는 사람들 대부분은 치료를 위해 스타틴 약물을 복용하지만 이 같은 약물들은 콜레스테롤을 낮추기에 충분치 않아 유전성 고콜레스테롤혈증을 앓는 사람 7명중 1명 가량은 PCSK9 차단제라는 다른 종의 약물을 복용한다.

하지만 이 같은 PCSK9 차단제는 반복 주사 치료를 받아야 해 불편하고 일부 환자들은 이 같은 약물 사용을 힘들어 한다.

11일 연구팀이 발표한 새로운 연구결과 이 같은 사람들에서 유전자 편집이 도움이 될 수 있는 것으로 나타났다.

원숭이를 대상으로 한 연구결과 유전자 편집이 콜레스테롤을 낮출 수 있는 것으로 나타났다.

건강한 사람의 경우 PCSK9 유전자는 혈중 과도한 콜레스테롤을 제거하는 역할을 하는 LDL 수용체 기능을 없애 따라서 PCSK9 차단제 약물은 LDL 콜레스테롤이라는 몸에 해로운 콜레스테롤을 낮추는데 도움이 된다.

하지만 이 같은 약물을 사용할 수 없는 사람데 대해서는 제 2의 해결책으로 유전자 편집이 도움이 될 수 있는 것으로 나타났다.

연구결과 이 같이 PCSK9 차단제를 사용할 수 없을 경우 성공적인 유전자 편집을 통해 더 이상 반복적으로 PCSK9 차단제 주사를 맞지 않아도 되는 것으로 나타났다.

연구팀이 PCSK9 유전자를 표적으로 불활성화시키는 효소를 만들어 이 같은 효소를 아데노 연관 바이러스 벡터를 사용 원숭이의 간으로 전달한 결과 원숭이들이 PCSK9 와 LDL 이 모두 낮아진 것으로 나타났다.

실제로 중등도 용량과 고용량 치료시 PCSK9 와 LDL 이 각각 45-84%, 30-60% 가량 낮아진 것으로 나타났다.


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연구팀은 "아데노 연관 바이러스 벡터가 이전 혈우병 치료 유전자 대체요법 인체 대상 임상시험에서 안전하면서 효과적인 것으로 나타난 바 있는 바 이번 연구가 매우 의미있다"라고 강조했다.  
메디컬투데이 신현정 기자(choice0510@mdtoday.co.kr)
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