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건강 노인들 시력 잃어버리게 하는 황반변성 '유전자 요법' 안전 효과적
메디컬투데이 박주연 기자
입력일 : 2017-05-18 08:43:25
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▲유전자 요법이 습성 연령관련 황반변성 치료에 효과적일 수 있는 것으로 나타났다. (사진=메디컬투데이DB)

[메디컬투데이 박주연 기자]

개발중인 유전자 요법이 고령자에서 시력소실을 유발하는 주 원인질환인 습성 연령관련 황반변성(wet Age related Macular Degeneration, wAMD)에 대해 안전하면서 효과적인 치료법이 될 수 있는 것으로 소규모 연구결과 나타났다.

습성 연령관련 황반변성에 대한 현재의 치료법중 하나는 반복적으로 눈에 주사를 해서 이 같은 장애와 연관된 단백질을 중화시키는 것이지만 이는 매우 불편함을 준다.

따라서 안전성과 효능만 검증이 된다면 단 한 번 주사로 장기간 지속 효과가 있어 유전자 요법이 매우 매력적인 치료법이 될 수 있을 것으로 기대되고 있는 가운데 18일 존스홉킨스 대학 연구팀이 '란셋'지에 밝힌 소규모 연구결과 유전자 요법이 최고 용량을 사용해도 전혀 부작용이 없이 안전한 것으로 나타났다.

습성 연령관련 황반변성은 혈관성장과 누수를 촉진하는 혈관내피성장인자(vascular endothelial growth factor ; VEGF) 라는 단일 단백질이 높아진 것과 연관된 바 치료로는 항-혈관내피성장인자 성분을 눈으로 자주 주입해야 한다.

그러나 이 같은 치료는 매 달 한 번씩 눈에 투여해야 하는 불편함이 있고 또한 이 같은 성분이 눈에서 없어지면 다시 혈관내피성장인자가 증가하게 되는 문제가 있다.

반면 유전자 요법은 환자에서 유전자들을 삽입, 제거, 변형시켜 치료하는 실험적 방법으로 수술이나 약물 치료 대신 기저 유전적 원인을 교정해 병을 치료하는 방법이다.

이 같은 유전자 요법은 일부 질환 치료에 있어서 매우 전도 유망한 것으로 나타난 바 있지만 매우 위험한 방법으로 매우 고강도의 주의를 필요로 해 현재 더 이상 치료법이 없을 경우에만 치료법으로 테스트되고 있다.

혈관내피성장인자에 결합하는 sFLT01 라는 단일단백질을 생성하게 하는 망막세포내로 단일 유전자를 삽입 비정상적 혈관들의 성장과 누수를 sFLT01 자극하는 것을 차단하는 유전자 요법의 안전성과 효능 환자의 수용성을 살핀 임상 1상 시험인 50세 이상의 19명의 환자를 대상으로 한 이번 연구결과 이 같은 유전자 요법이 안전하면서 환자들이 잘 받아 들이는 것으로 나타났다.

실제로 최대 용량을 투여시에도 전혀 부작용이 보고되지 않았다.

하지만 효과는 19명중 11명에서만 나타났고 11명중 4명은 매우 큰 호전을 보였다.

연구팀은 "이번 연구결과 유전자 요법이 습성 연령관련 황반변성 치료에 효과적일 수 있는 것으로 나타났지만 이번 연구가 소규모 연구인 바 추가 연구를 통해 이를 확증할 필요가 있다"라고 강조했다.
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메디컬투데이 박주연 기자(jypark@mdtoday.co.kr)



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