알바이오 ‘바스코스템’, 희귀의약품 지정 ‘실패’

식약처에 품목허가 신청 결정

［메디컬투데이 강현성 기자］

알바이오의 버거씨병 줄기세포치료제 ‘바스코스템’이 희귀의약품으로 지정받지 못했다.

알바이오는 최근 자사 홈페이지를 통해 “식품의약품안전처에 신청했던 바스코스템의 희귀의약품 지정 건이 2016년 8월 11일자로 반려통보 받았다”며 “반려사유는 희귀의약품 지정 요건을 만족하지 못했다는 것”이라고 밝혔다.

앞서, 알바이오와 식약처는 지난 7월 12일 공개토론회를 개최해 ‘바스코스템’의 희귀의약품 지정에 관련해 논의 한 바 있다.

당시에도 식약처는 “승인을 받은 계획서가 임상 2상이라고 해서 그 결과가 무조건 인정되지는 않는다”며 “결과를 확인했을 때 유효성을 확인 할 수 없었고, 안정성 정도만 확인할 수 있는 수준이어서 허가 절차를 통과했다고 볼 수 없었다”고 설명했다.

또한, 신뢰성 확인을 위한 보완자료를 같은 달 28일까지 알바이오에 요청해 검토했지만, 이 역시도 약효에 대해서 입증할만한 근거가 없는 것으로 판단해 희귀의약품 지정은 어렵다고 결론을 지었다.

이 같은 결정에 알바이오는 “약사법 제34조 제4항 단서 및 ‘의약품 등의 안전에 관한 규칙’ 제28조 제1항에 따라 임상시험용 의약품 ‘바스코스템’의 치료목적 사용신청서를 식약처에 제출했다”며 “희귀의약품 지정 신청절차를 생략하고 품목허가를 신청하기로 했다”고 밝혔다.

이어 “지난 7월 ‘생물학적 제제 등의 품목허가·심사규정의 변경으로 줄기세포치료제를 중증 비가역적 질환 치료에 적응하는 경우 희귀의약품과 마찬가지로 조건부 품목허가를 신청할 수 있음에 이와 같이 결정했다”고 덧붙였다.

하지만 이 역시도 임상 2차 추가시험과 효과입증에 대한 자료의 제출이 이뤄지지 않는다면 허가를 받기 어려울 것으로 보인다.

알바이오 측은 “버거씨병 환자를 비롯한 희귀난치질환을 가진 국민들의 성원에 보답하지 못해 죄송하다”며 “포기하지 않고 계속 연구 개발에 정진하겠다”고 전했다.

한편, ‘바스코스템’은 지난 5월 美FDA로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있다.
메디컬투데이 강현성 기자(ds1315@mdtoday.co.kr)
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