급성골수성백혈병 치료 후보물질 미국·유럽서 ‘희귀의약품’ 지정

베링거인겔하임 ‘볼라설팁’, 새로운 치료법 가능성 인정

［메디컬투데이 오승호 기자］

베링거인겔하임은 자사의 항암제 후보물질로 급성골수성백혈병(AML) 치료제인 볼라설팁(volasertib)이 미국 식품의약품안전처(FDA)와 유럽연합 규제당국으로부터 ‘희귀의약품 지정’ 약물로 선정됐다고 12일 밝혔다.

급성골수성백혈병(AML)은 골수와 혈액에서 발생하는 공격적인 암으로써 모든 백혈병 종류 가운데 생존율이 가장 낮은 것으로 알려져 있고, 환자의 평균 연령은 65~70세로써 주로 연령이 높은 성인에서 많이 발병한다.

현재 권고되는 표준 치료요법은 집중 화학요법이지만, 高연령에 기저질환이 있는 많은 환자들이 이 치료법을 견뎌내지 못하며, 이 외에 치료옵션이 상당히 제한적으로 치료 예후 또한 좋지 않다.

볼라설팁은 Plk로 불리는 효소를 억제한다. Plk1은 Plk과에 속하며, 그 특성이 가장 잘 규명된 키나제로써 이를 볼라설팁으로 Plk1을 억제하면 세포 주기가 정지되고 궁극적으로 세포 사멸(세포자멸사)을 유도할 수 있다.

급성골수성백혈병에서 Plk1 활동을 억제하면 일반적인 특징인 세포 분열이 극도로 많이 일어나는 것을 막을 수 있는데, 이를 통해 종양 세포 성장을 멈추고 종양 세포의 활발한 분열을 줄이는 효과까지 기대할 수 있어 환자의 생존 기간을 늘리는 효과가 있는 것으로 나타났다.

베링거인겔하임의 의학부 총괄 책임자 클라우스 두기 교수는 “볼라설팁은 세포 성장 및 과도한 분열을 억제하는 효소를 표적화하는 혁신적인 치료 기전을 기반으로 한다”며 “현재 제한된 치료요법으로 인해 치료 사각지대에 놓여 있는 급성골수성백혈병 환자들에게 새로운 치료 대안을 제공할 수 있도록 제 3상 임상 연구와 함께 미국과 유럽의 규제 당국과 긴밀히 협력하여 료 혜택을 받을 수 있도록 최선을 다할 예정이다”고 밝혔다.

한편 미국과 유럽연합(EU)에서는 치료요법이 진단 방법이 상당히 제한적이거나 존재하지 않는 희귀질환의 치료제에 대해 '희귀의약품 지정' 약물로 지정하며, 선정될 경우 새로운 치료제의 개발과 허가 절차에 도움을 주는 규제 지원 및 장려책을 지원받을 수 있다.
메디컬투데이 오승호 기자(gimimi@mdtoday.co.kr)
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