희귀의약품에 집중하는 ‘녹십자’, ‘헌터라제’ 성과는 언제쯤?

［메디컬투데이 박으뜸 기자］

세계 두번째 헌터증후군 치료제인 녹십자의 ‘헌터라제’. 이는 수입약에만 의존하던 희귀의약품 시장에 긍정적인 자극을 주기 충분했다.

헌터증후군은 선천성 대사 이상 질환인 뮤코다당증의 일종으로 저신장, 운동성 저하, 지능 저하 등의 증상을 보이다가 심할 경우 15세 전후에 조기 사망하는 유전적 희귀질환이다.

헌터증후군은 남아 10~15만 명 중 1명의 비율로 발생하는 것으로 알려져 있으며 전 세계적으로 약 2000명이, 국내와 미국에서 각각 70여 명, 500여 명 가량이 치료를 받고 있는 것으로 추정된다.

2012년 초 국내 허가를 받고 7월에는 보험급여에 등재가 된 ‘헌터라제’는 세포배양 방식으로 생산한 효소를 환자에게 주사해 IDS(Iduronate–2-sulfatase)효소 결핍으로 리소좀에서 분해되지 못해 뮤코다당류가 축적돼 나타나는 헌터증후군 증상을 개선한다.

이는 2012년 청구액 186억원을 기록한 젠자임의 ‘엘라프라제’를 개량한 바이오베터이다.

녹십자는 지난 2월 FDA로부터 ‘헌터라제’에 대해 신속심사, 세금감면 등의 혜택이 주어지는 희귀의약품 지정을 받았다. 이에 따라 올해 안에 FDA에 임상시험계획승인(IND) 신청을 계획하고 있는 상태다.

또한 ‘헌터라제’를 글로벌 니치버스터로 육성해 향후 1조원 규모로 성장할 세계시장에서 50% 이상을 점유한다는 목표를 세웠다고.

헌터증후군 치료제는 치료비용이 가장 비싼 의약품 중 하나로 꼽힌다. 때문에 헌터라제가 만들어지기 전까지는 국내는 물론 세계적으로 수입약의 독점적 시장을 형성하고 있었다. 때문에 이러한 구조적인 문제로 기존 치료제의 공급에 문제가 생길 경우 환자 치료에 막대한 지장을 초래할 가능성이 컸다.

특히 희귀의약품은 그 필요성에도 불구하고 상대적으로 낮은 시장성 때문에 연구개발이 충분히 이뤄지지 않은 분야였다. 그럼에도 불구하고 녹십자는 헌터라제 외에 2010년 세계 3번째로 3세대 유전자재조합 혈우병 A 치료제 ‘그린진 에프’의 제품화에 성공한 바 있으며 현재 파브리병 치료제도 개발하는 등 지속적으로 희귀의약품 분야에 투자하고 있다.

이 밖에도 지난해 국내 허가를 획득한 안트로젠 ‘큐피스템’, 이수앱지스 ‘애브서틴주’ 등이 희귀의약품 시장에서 얼마나 큰 성과를 올릴지 귀추가 주목되고 있다.

메디컬투데이 박으뜸 기자(acepark@mdtoday.co.kr)

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